平素、核酸医薬ニュースをご愛顧賜りまして誠にありがとうござ… ビルテプソ点滴静注250mgが薬価収載 | 核酸医薬品ニュース 新型コロナウイルスに関する情報について 新型コロナウイルス 治療薬・ワクチンの開発動向まとめ【COVID-19】（7月17日UPDATE）相次いで発表された有望な臨床試験結果…新型コロナワクチンへの期待高まる新型コロナウイルス 抗体の急速な低下、ワクチン開発の課題に【2020年版】製薬会社年収ランキング 1000万円超えは11社 中外も大台に…トップは今年もソレイジア【2020年版】製薬会社世界ランキング ロシュがトップ維持…2位ファイザー、3位はノバルティス 新型コロナウイルスに関する情報について. Ameba新規登録(無料) ログイン. 核酸医薬品ニュースアンチセンス、アプタマー、RNAi関連医薬開発動向などの最新情報を皆様に！当ブログ掲載の核酸医薬品業界情報をメールで配信中です。受信ご希望の方は、 平素、核酸医薬ニュースをご愛顧賜りまして誠にありがとうございます。 東京都の一日の感染者数が、やっと一桁台まで落ち着いてきました。自粛解除までもう暫くの辛抱といったところでしょうか。私の計算では、23日に緊急事態宣言の解除基準を達成の予定です。 さて、皆様、June 1-4開催の「2020 TIDES DIGITAL WEEK 2020 WEBINARS」をご存知ですか？100% complimentaryです。お時間のある方は是非ご登録ください。Webinarの詳細と登録は以下のURLから。 弱毒化されたジフテリア毒素をsiRNAに結合させることにより、効率的に細胞質にsiRNAをデリバリーする方法に関する論文がScience Advancesに出ていましたのでご紹介します。 ご参考まで、Celgeneが開発を断念したGED-0301（クローン病を対象とした経口投与アンチセンス）のP3試験結果がThe American Journal of Gastroenterologyにオンライン掲載されています。 ビルテプソ点滴静注250ｍｇ （ビルトラルセン、日本新薬）が薬価収載されました。250ｍｇ５ｍＬ１瓶 91,136円です。詳細、新医薬品一覧表（令和２年５月２０日収載予定）でご確認ください。日本新薬による売り上げピーク予測は、上市3年後、54億円となっています。 一方、核酸医薬ではありませんが、遺伝子治療薬の「ゾルゲンスマ」も20日の薬価収載（167,077,222円/患者あたり）となりました。「スピンラザ」を比較薬とする類似薬効比較方式Iで算定されています。ご参考まで、同製品の「再生医療等製品の保険償還価格の算定について」は以下のURLで入手可能です。ノバルティスによるピーク時販売予測は、42億円（発売2年目）となっています。有用性加算（I）はAの40%、先駆け審査指定制度加算がAの10%です。 2020年5月1日か15日までの「核酸医薬業界情報」は、以下、14件です。 【核酸医薬業界情報】 １．GeneTx Biotherapeutics LLCとUltragenyx Pharmaceutical Inc.、Angelman症候群（AS）を対象とする治験薬アンチセンスオリゴヌクレオチドGTX-102がFast Track 指定（2020/5/4） ２．Alnylam Pharmaceuticals, Inc.とVir Biotechnology, Inc.、COVID-19の治療のための候補化合物（VIR-2703（ALN-COV）：ウイルス遺伝子を標的）を同定しIND申請へ（2020/5/4） ３．InteRNA Technologies、固形癌を対象としたINT-1B3（miR-193a-3p mimicのLNP製剤）のP1試験開始を規制当局が承認（2020/5/6） ４．Stoke Therapeutics, Inc.、最も一般的な遺伝性視神経障害の主な原因であるOPA1タンパク質欠乏症にを対象としたアンチセンスによるin VitroおよびIn Vivoでの標的タンパク質のアップレギュレーションを示す前臨床データを発表（2020/5/12） ５．Dyne Therapeutics、 FORCE™ platformを介したexon-skipping antisenseの有効なデリバリーを証明する試験結果を発表（2020/5/12） ６．日本新薬株式会社、核酸医薬品 NS-065/NCNP-01（ビルトラルセン）第三相臨床試験開始（2020/5/12） ７．日本新薬株式会社、新型コロナウイルス薬開発へ（2020/5/13） ８．株式会社リボミック、米国 RBM-007の第Ⅱ相臨床試験の患者登録を再開（2020/5/7） ９．株式会社リボミック、軟骨無形成症治療薬（RBM-007）の国内治験申請が許可（2020/5/11） １０．株式会社リボミック、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）治療薬の開発に着手（2020/5/12） １１．Phio Pharmaceuticals Corp.、固形腫瘍の治療におけるCRISPR / Cas9などの遺伝子編集技術を代替する、または補完的なアプローチを提供する遺伝子サイレンシング技術としてのINTASYLプラットフォームの適用性に関するデータを発表（2020/5/14） １２．DTx Pharma, Inc.、アルツハイマー病、進行性核上性麻痺、前頭側頭型認知症などのタウ介在性疾患を対象とした創薬研究を推進するため、アルツハイマーズアソシエーションとレインウォーターチャリタブルファンデーションから400,000ドルの研究助成金を獲得（2020/5/13） １３．Aptahem AB、抗炎症性、抗凝固性、臓器保護性を備えたRNAアプタマー（Apta-1）に関する国際特許出願状況について発表（2020/5/14） １４．Akcea Therapeutics, Inc.、スペイン保健省（MSCBS）がTEGSEDI®（イノテルセン）を承認（2020/5/14） それでは、本日はこれにて失礼いたします。皆様、季節の変わり目でもあります。体調管理には十分ご留意ください。 野澤 世界初のsiRNAとして海外で承認されたpatisiranが日本でも申請されました。日本新薬も今年度中に筋ジストロフィー治療薬のアンチセンスを申請する見通し。国産初も含め、来年は核酸医薬が相次いで承認されることになりそうです。