多発性骨髄腫新薬治験

個人情報の利用目的について個人情報の第三者への提供について個人情報の開示等の請求個人情報の問い合わせ窓口についてその他利用規約、個人情報保護方針、個人情報の取り扱いに同意したうえで問い合わせ先再発・難治性の多発性骨髄腫の患者さんを対象に、再生医療を用いた治験製品の有効性・安全性を標準治療と比較します。多発性骨髄腫私のお父さんが57歳の若さで4年前に他界しました。今まで何1つ病気をした事のない父が突然発病しました。こちらの病気は血液と骨に出てきます。本治験は、多発性骨髄腫の患者さんを対象に、car t細胞療法を用いて患者様ご自身の細胞の免疫力を高める治療の有効性および安全性を評価することを目的としています。ご応募いただいた方へ、QLifeより電話し本治験のご案内を行い、参加を希望される場合は詳細な参加条件の確認をいたします。電話での確認が完了しましたら、参加いただく医療機関などを決めていただき、その後の流れをご説明いたします。治験に参加いただける方は、「個人情報の取り扱いについて」をお読みいただいたうえ、 2009.06.20 [faq][治験・臨床試験] 未治療の多発性骨髄腫患者に対するボルテゾミブ（製品名：ベルケイド®）の治験＜治験の対象：造血幹細胞移植の適応とならない未治療の骨髄腫患者＞標題の治験（第 2相部分）が全国26の専門施設で実施されています。こちらは、「再発・難治性の多発性骨髄腫」の患者さんを対象とした、再生医療治験の応募フォームです。参加を希望する、またはご興味をお持ちいただけた方は電話で詳細をご案内いたしますので、以下をご確認のうえご応募ください。 ※医療機関の詳細はお申込み後にご説明いたします。多発性骨髄腫の治療は造血幹細胞移植が可能かどうか、によって選択肢が異なります。 1) 移植が可能：ボルテゾミブ+デキサメタゾン等を3～4回施行し、奏効すれば造血幹細胞移植; 移植が不能：ld療法 * やmpb療法 * が標準治療。株式会社QLife 多発性骨髄腫の治療.

nhkのチョイスという番組で、多発性骨髄腫について取り上げられていました。がん細胞によって骨が壊され、激痛が走ったり、免疫力が落ちて肺炎にかかりやすくなったり、腎臓機能が低下したりする血液のがん『多発性骨髄腫』。近年は新薬が多く開発され、生存率は飛躍的に向上しています。

多発性骨髄腫は、治癒の方法が見つかっていない血液のがん。しかし、ここ10年ほどで有効な治療法が次々と登場し、患者さんの寿命は次第に延びてきた。海外では新たな2つの薬がすでに承認されており、日本での早期承認を求める声が高まっている。取材・文●町口充多発性骨髄腫は、治癒の方法が見つかっていない血液のがん。しかし、ここ10年ほどで有効な治療法が次々と登場し、患者さんの寿命は次第に延びてきた。海外では新たな2つの薬がすでに承認されており、日本での早期承認を求める声が高まっている。担当：上甲恭子多発性骨髄腫は血液細胞の１つである「形質細胞」のがん。体中の骨髄でがん化が起こるので「多発性」となり、単に骨髄腫と呼ぶこともあります。免疫を司る白血球の一種であるリンパ球の中には、外敵と戦う免疫グロブリンという抗体をつくるＢリンパ球（Ｂ細胞）があり、これが成熟した段階が形質細胞。ところが、がん化した形質細胞は正常な働きをしないため体の免疫力が低下して、腎不全を招いたり、骨を破壊する作用があるので骨の痛みや骨折を生じたりします。日本では毎年10万人に約３人が発症し、全国に１万４０００人ほどの患者さんがいると推定されています。「患者さんにとって有効な薬は、長く生きるための希望をつなぐ頼もしい武器。その武器を１つでも増やしたい」と語るのは、患者さんとその家族でつくる「日本骨髄腫患者の会」の副会長、上甲恭子さんです。「この病気には今のところ治癒の方法はありません。かつてこの病気では、診断されてから１～２年の命しかなかった、といいます。「今から45年ほど前に、２種類の抗がん薬を使った90年代の後半になって、新しい作用機序を持つ３種の治療薬が登場。まずあらわれたのがサリドマイドはもともと１９５０年代に別の商品名で催眠鎮痛薬として発売されましたが、催奇形性があることがわかって発売中止になった薬です。その後の研究で多発性骨髄腫に対する有効性が明らかになり、患者の会の運動もあって治療薬として承認されました。その後も、プロテアソームという酵素の働きを阻害する作用を持つ新しいタイプの薬である上甲さんは父親が多発性骨髄腫の患者でした。父親は15年ほど前、62歳のときに多発性骨髄腫と診断されましたが、自家移植は無理といわれ、最初はMP療法、その後に他の多剤併用療法を受けたものの、やがて効かなくなりました。「その時点ではまだ国内未承認だったサリドマイドを、個人輸入で使うことができ、おかげで３年間ほどＱＯＬ（生活の質）を保ったまま寿命を延ばすことができました。もう少し待てばベルケイドが出てきて、あと何年か命をつなげただろうし、さらにもう少し待っていたらレブラミドを使えて、また何年か長らえた可能性がありました。多発性骨髄腫というのは、そうやって治療をつないで、つないで、前へ、前へと進んでいく病気。新規薬剤の登場というのは、先に希望をつなぐという点でとても大きな意味を持っています」千葉県佐倉市に住む鯨岡英雄さん（65歳）が多発性骨髄腫と診断されたのは10年ほど前のこと。「当時会社員でしたが、風邪が長引いて10日間くらい熱が下がらなかったので血液検査を受けたところ、多発性骨髄腫の初期レベルとわかり、当面は治療はせずに経過観察をというところから始まりました」その後、治療が必要な状態になり、化学療法や自家移植を受けましたが、MP療法を始めたころは医師から「余命３年の可能性もある」とまでいわれ、覚悟を決めたこともありました。「治療中は体を普通に動かすことが難しく、会社を辞めざるをえなくなって退職し、在宅勤務が可能な会社に再就職。生活設計は大きく狂いましたが、家族から『なるようにしかならないから』と言われたのが救いでした。現在は完全寛解の状態ですが、私の場合はタイミングよく新しい薬と出会えて、非常に治療に恵まれたと思っています」鯨岡さんの場合、治療の初めにサリドマイドを個人輸入で使えたため、それで病気を一時的に抑え込むことができたといいます。「サリドマイドにしても、いつまでも効果が続くというわけではありません。私みたいに10年ぐらいの長い経験者だと、たとえばＡという治療をして、効かなくなって再発して、今度はＢという治療をして、やはり効かなくなって再発しても、まだＣという治療がある。ほかにも自家移植、あるいは同種移植、臍帯血移植、ミニ移植という選択もあります。時代の流れとともに新しい治療法の恩恵を受けたおかげで助かっています。２０１０年にレブラミドが承認されて使えるようになりましたが、これが私にとっては非常によいタイミングでした。これで救われた患者さんは、私のほかにも相当いらっしゃると思います」欧米では、ベルケイド、レブラミドに続く新たな薬がすでに登場しています。１つはポマリドミド（一般名）。サレドやレブラミドと同じ系統の薬で、直接的な抗腫瘍作用、間接的な腫瘍細胞の増殖抑制作用、それに免疫調整作用を兼ね備えていると言われています。米国では13年２月に、欧州では同年８月に承認されており、日本では第Ⅰ相の治験（承認を得るための臨床試験）が行われているところです。もう１つはカーフィルゾミブ（一般名）。ベルケイドに続く第２世代のプロテアソーム阻害薬で、ベルケイドは末梢神経障害の副作用が強く現れやすいのに対して、末梢神経障害を軽減し、ベルケイドが効かなくなった人にも有効といわれています。米国では12年７月に承認されていて、日本では現在、第Ⅰ相・第Ⅱ相の治験を実施中です。患者の会では昨年８月、厚生労働省に対してポマリドミドとカーフィルゾミブの早期承認を求める要望書を提出しました。ただし、２薬ともまだ治験が始まったばかりで、厚生労働省が承認を急ぐにしても、第Ⅱ相以降の治験結果が出るまでは審査自体が始まらない現実があります。このため患者会としても、第Ⅱ相以降の治験への患者登録が迅速に進むよう、患者さんへの情報提供などに協力していきたいとしています。上甲さんはこう話しています。「21世紀に入って、新規薬剤が登場するごとに多発性骨髄腫の治療成績は進歩して治癒に近づいており、２つの薬が承認されれば、病気の治療は大きく変わる可能性があります。そうなるためには、日本での治験を速やかに行い、海外のデータも取り込んで、どのくらい短い期間で申請を出せるかが勝負だと思っています」そのためには、「自分のためであると同時に、同じほかの患者さんのためという気持ちを持って、治験にぜひ協力してもらいたい」と上甲さん。鯨岡さんも、「早く治験が進んで、１人でも多くの人が救われてほしい。可能であるなら、私も喜んで治験に参加します」と語っています。